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基于离散选择实验的研究为儿童用药优化与政策制定提供关键证据。
流感是儿童最常见的急性之一，其中1-4岁儿童因免疫系统尚未发育完善、服药 难度大、 依从性差，成为流感相关并发症和住院的高风险人群[1]。在我国，该年龄段儿童流感罹患率居高不下，而目前获批的抗病毒药物种类有限，且存在疗程长、不良反应多、给药不便等问题，严重影响治疗依从性与效果[2]。
在儿童用药决策中，照护者（通常是父母）扮演着关键角色。他们的偏好直接影响孩子的治疗接受度、用药行为和最终疗效。然而，我国此前缺乏针对该人群抗病毒药物偏好的系统性研究。随着“以患者为中心”的医疗理念日益深入，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）也明确倡导在药物研发与评价中纳入患者及照护者视角 ，鼓励将患者/照护者的偏好数据作为药物研发设计、实施的关键考虑要素，为符合患者需求的有价值的药物研发和上市提供科学证据 [3]。
在此背景下，重庆医科大学附属儿童医院联合复旦大学公共卫生学院，中国药科大学，上海市卫生和健康发展研究中心共同开展的一项研究——《基于离散选择实验的1-4周岁流感儿童照护者抗病毒药物治疗选择偏好研究》近期（2025年12月30日）正式发表于《健康发展与政策研究》，首次通过科学方法量化揭示了该群体在选择流感抗病毒药物时的核心关切与权衡机制，为理解家庭医疗决策、优化低龄儿童用药提供了宝贵的实证依据。
一、研究设计与方法：如何科学捕捉照护者的选择逻辑？
本研究采用离散选择实验（DCE）这一国际公认的偏好量化工具，于2025年5–6月在北京、上海、重庆等7个城市的医疗机构中，对106名1-4岁流感患儿的照护者开展了面对面问卷调查。
研究团队首先通过文献综述与医患访谈，初步筛选出15个可能影响用药决策的属性，经优化后最终确定6个关键属性，每个属性设2个水平，构建出模拟真实用药场景的选择集（表1）。每位照护者需在多个“药物A vs 药物B”的虚拟情境中做出选择，从而间接揭示其对各属性的重视程度。
表1 本研究中纳入的DCE属性及其水平
通过条件Logit模型对选择数据进行分析，研究得以量化各属性水平的偏好权重（β值），计算属性相对重要性，并进一步通过边际替代率（MRS）分析照护者在不同属性间的权衡意愿。
二、核心结果解读：选择药物时，照护者偏好如何？
▌1. 安全性为首要考量因素，不良事件发生率最为关键
模型结果显示，所有属性中，药物相关不良事件整体发生率对照护者选择的影响最大，相对重要性高达38%。具体而言，照护者显著偏好不良事件发生率为6%的药物，其偏好系数（β）高达1.49（P<0.001）*，远高于其他属性 （用药频率、退热所需时长、口味、减少病毒排毒所需时长和剂型） 。
这意味着，在其他条件相同的情况下，将不良事件发生率从17%降低至6%，能极大提升照护者选择该药物的概率。
*β值表示相对于参考水平的偏好方向和强度，β大于0表示正向偏好，值越大表示偏好越强；P值小于0.05表示偏好有统计学意义。
▌2. 用药便利性紧随其后双悦网，全程一次给药备受青睐
用药频率是第二重要的属性（相对重要性23%）。照护者强烈偏好“全程仅需服药1次”的方案（β=0.91，P<0.001），而非传统的“一天2次，连续5天”方案。边际替代率分析进一步揭示，为换取从多日多次给药改为单次给药，照护者平均愿意接受退热时间延长1.7天，或病毒排毒时间延长6.2天。
▌3. 疗效关注点聚焦于退热速度，口味影响不容忽视
在疗效指标中，退热所需时长的重要性（14%） 和口味的重要性（13%） 高于减少病毒排毒时长（8%）。照护者明确希望退热时间能从3天缩短至2天（β=0.55，P<0.001）。此外，甜味药物相比微苦药物更受欢迎（β=0.49，P<0.001），尤其在低龄儿童组中这一偏好更为显著。
▌4. 剂型偏好未达显著，防控意识有待提升
本研究中，颗粒剂与干混悬剂两种剂型之间未发现显著偏好差异（β=-0.17，P=0.124）。值得注意的是，减少病毒排毒时长（关乎阻断家庭传播）在重要性排序中靠后，提示照护者对流感在家庭内传播风险的关注度相对较低，可能与防控意识不足有关。
三、亚组分析：不同家庭偏好有何不同？
研究通过亚组分析，揭示了偏好背后的异质性，使结论更具临床指导意义：
儿童年龄：1-2岁患儿的照护者对甜味（β=0.66 vs 0.24）和全程一次给药（β=1.12 vs 0.64）的偏好，显著强于3-4岁患儿的照护者（P<0.05）。这反映了低龄幼儿喂养难度更大，照护者对便利性和适口性的需求更为迫切。
住院史：有流感住院史的患儿照护者，对快速退热（β=0.74 vs 0.47）和全程一次给药（β=1.04 vs 0.87）表现出更强的偏好趋势。严重的患病经历加深了他们对疗效和便利性的重视。
家庭收入：家庭年收入40万元以上的照护者，对缩短病毒排毒时间的偏好显著更强（β=0.89 vs 0.20，P=0.013），可能与其更高的健康素养和对时间成本的重视有关。
中成药使用经历：有中成药使用经历的照护者，对降低不良事件发生率的偏好显著更强（β=1.98 vs 1.29，P=0.009）。
研究启示与展望
本研究清晰揭示，在1-4岁儿童流感治疗决策中，照护者最核心的关切并非单一的疗效，而是安全性与便利性的平衡。他们愿意为更低的不良反应风险（从17%降至6%）和更简化的给药方式（全程一次），在一定程度上让渡部分疗效指标（如延长退热时间）。这一发现将抽象的“以患者为中心”理念，转化为可量化、可操作的决策依据。
这为儿童抗病毒药物的研发指明了优化方向：未来药物的竞争力，可能更多取决于能否在保证疗效的基础上，显著降低给药频率、改善口感、并拥有更优的安全性数据。同时，该研究也为药品评价与卫生政策制定提供了新视角。在儿童药物的价值评估中，诸如“用药频率”这类体现治疗体验和依从性的属性，其重要性应得到更充分的考量与权重。
未来，可进一步拓展研究人群的代表性，并将此类偏好数据与真实世界的用药依从性、健康结局数据相关联，从而构建从“偏好”到“行为”再到“结果”的完整证据链，最终推动儿童流感治疗向更人性化、更高效的方向发展。
参考文献：
[1] 张惺惺, 等. 北京市2017-2018流行季流感感染率和发病率研究 [J]. 国际病毒学杂志, 2019, 26(2): 73-6.
[2] 中国医药教育协会儿科专业委员会, 等. 儿童流感诊疗及预防指南(2024医生版) [J]. 中华实用儿科临床杂志, 2024, 39(12): 881-95.
[3] 国家药品监督管理局药品审评中心. 以患者为中心的药物获益风险评估技术指导原则(试行) [Z]. 国家药品监督管理局药品审评中心. 2020
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